Uma terapia genética experimental desenvolvida por uma empresa chinesa restaurou a audição em crianças com surdez congênita, relataram pesquisadores que trabalham em um ensaio clínico nesta quarta-feira, aumentando as evidências crescentes da eficácia de tais tratamentos.
Cinco em cada seis crianças com surdez profunda apresentaram recuperação auditiva e melhorias no reconhecimento da fala seis meses após o tratamento com a terapia da Refreshgene Therapeutics, de acordo com o relatório publicado no The Lancet.
“Os resultados deste estudo são verdadeiramente notáveis. Vimos a capacidade auditiva das crianças melhorar dramaticamente semana após semana, bem como a recuperação da fala”, disse Zheng-Yi Chen, do Mass Eye and Ear e da Harvard Medical School, que trabalhou no estudo, em um comunicado.
Todas as crianças apresentavam surdez profunda causada por mutações no gene OTOF (otoferlin). Uma proteína otoferlina funcional é necessária para a transmissão dos sinais sonoros do ouvido para o cérebro.
As mutações OTOF são responsáveis por 2% a 8% dos casos de surdez congênita, sugerem pesquisas anteriores. Uma em cada mil crianças nascidas nos EUA apresenta perda auditiva moderada a profunda.
Em procedimentos cirúrgicos realizados no Eye & ENT Hospital da Fudan University, os pesquisadores usaram um vírus inofensivo para transportar uma versão do gene OTOF humano para os ouvidos internos dos pacientes.
Após 26 semanas, cinco das seis crianças demonstraram recuperação auditiva, com melhorias dramáticas na percepção da fala e na capacidade de conduzir conversas, relataram os pesquisadores.
A maioria dos efeitos colaterais foram leves e nenhum teve impacto a longo prazo, disseram eles.
Os pesquisadores não sabem ao certo por que a sexta criança não respondeu. Uma possível explicação é que parte da solução de terapia genética vazou do ouvido interno durante ou após a cirurgia.
Refreshgene também está trabalhando com OBiO Technology Shanghai em uma terapia genética para a degeneração macular relacionada à idade neovascular, doença ocular.
Na terça-feira, uma equipe separada de pesquisadores anunciou a restauração da audição em uma criança de 11 anos que foi o primeiro paciente a receber o teste da Eli Lilly Terapia genética OTOF.
Em outubro, a Regeneron Pharmaceuticals anunciou resultados positivos de segurança e eficácia na primeira criança com perda auditiva profunda relacionada ao OTOF a receber sua terapia genética com otoferlina.
Os resultados atualizados desses ensaios serão apresentados na Reunião de Inverno da Associação de Pesquisa em Otorrinolaringologia, em fevereiro.
“Desde que os implantes cocleares foram inventados, há 60 anos, não houve um tratamento eficaz para a surdez”, disse Chen. “Este é um grande marco que simboliza uma nova era na luta contra todos os tipos de perda auditiva”.
Fonte: Agência Reuters
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