Uma terapia genética única para hemofilia B da farmacêutica australiana CSL Ltda. foi aprovada pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos, potencialmente oferecendo uma solução de longo prazo para pacientes com distúrbios de coagulação sanguínea.
A terapia, que terá a marca Hemgenix, será disponibilizada imediatamente nos Estados Unidos a um preço de tabela de US$ 3,5 milhões, disse a empresa, tornando-a a terapia mais cara do mundo.
A aprovação torna a primeira terapia genética para o raro distúrbio hereditário que geralmente é tratado por injeções regulares de proteína de coagulação fator IX.
Espera-se que a terapia, desenvolvida em parceria com a Uniqure NV, reduza a taxa de sangramento anual para pacientes com hemofilia B, que representam cerca de 15% de todos os pacientes com hemofilia.
A doença rara é causada por uma mutação genética que dificulta a capacidade do corpo de produzir o fator IX, e os tratamentos atuais de empresas como a Biogen e a Pfizer concentram-se em infusões regulares da proteína.
Fonte: Reuters
Comente este post